巫云开高速公路全长118.6公里，路线起始于巫溪县城南侧，途经云阳县，最终抵达开州区。溜子河大桥采用先简支后连续的结构设计，双向四车道设计，大桥横跨溜子河配资平台是实盘吗，最大跨度40米。大桥的顺利贯通，为巫云开高速年底开通运营奠定了坚实基础。
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Fabhalta ® (iptacopan)，这是一种首创的补体抑制剂，用于减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有快速病情进展风险的成人患者的蛋白尿。这通常定义为尿蛋白与肌酐比率 (UPCR) ≥1.5 g/g 1。Fabhalta 专门针对免疫系统的替代补体途径。当补体系统在肾脏中过度激活时，它被认为是导致 IgAN 发病的原因1-4。
该适应症是根据预先指定的 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究中期分析获得的加速审批而授予的，该分析测量了与安慰剂相比 9 个月时蛋白尿的减少情况。尚未确定 Fabhalta 是否可以减缓 IgAN 患者的肾功能衰退。Fabhalta 的继续审批可能取决于正在进行的 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究的临床益处的验证和描述，该研究评估 Fabhalta 是否能减缓病情进展，以 24 个月内估计的肾小球滤过率 (eGFR) 下降来衡量1。预计 eGFR 数据将在 2025 年研究完成时获得，旨在支持传统的 FDA 审批。
支持批准的数据
正在进行的 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究正在评估每日两次口服 Fabhalta (200 毫克) 与安慰剂相比对接受稳定剂量最大耐受肾素-血管紧张素系统 (RAS) 抑制剂治疗（联合或不联合稳定剂量 SGLT2i）的 IgAN 成人患者的疗效和安全性。中期分析的主要终点是蛋白尿（一种肾脏损伤标志）的百分比减少，通过将 9 个月时的 UPCR 与基线1,4进行比较来衡量。
Fabhalta 在 9 个月时使蛋白尿相对于基线减少了 44%，而安慰剂组减少了 9%，表明与安慰剂相比，减少了 38%，具有临床意义，统计学上也显著 (p<0.0001)。9 个月时对 UPCR 的治疗效果在所有亚组中一致，包括年龄、性别、种族和基线疾病特征（如基线 eGFR 和蛋白尿水平）以及使用 SGLT2i 1。Fabhalta 显示出良好的安全性，与之前报告的数据一致1,13。在 IgAN 患者中，使用 Fabhalta 最常见的不良反应 (≥5%) 是上呼吸道感染、脂质紊乱和腹痛。Fabhalta 可能导致由荚膜细菌引起的严重感染，并且只能通过需要特定疫苗接种的风险评估和缓解策略 (REMS) 获得1。
扩大对 IgAN 的承诺
“今天批准 Fabhalta 作为 IgA 肾病的一流药物，这是我们通过为急需治疗的患者提供新疗法来发展罕见肾病治疗的重要里程碑，”诺华美国总裁 Victor Bultó 表示。“我们坚定地致力于为患有罕见肾病的人服务，并期待在我们进一步推进我们广泛的产品组合的同时继续与这个群体合作。”
诺华正在推进另外两种具有高度差异化作用机制的 IgAN 疗法的后期开发：阿曲生坦，一种在研的口服内皮素 A 受体拮抗剂，已于 2024 年第二季度获得 FDA 申请受理；zigakibart，一种在研的皮下注射抗 APRIL 单克隆抗体，目前正处于 III 期开发阶段。
IgAN 基金会董事兼联合创始人Bonnie Schneider表示：“我的儿子已经患病 20 年，我亲身感受到 IgAN 诊断带来的恐惧和不确定性，以及它对患者及其家人造成的毁灭性影响。今天的批准为患有 IgA 肾病的人们带来了新的希望，因为它代表了一种治疗创新，为我们提供了一种对抗这种多方面疾病的新方法。”
除了为患有罕见肾病的患者开发创新药物外，诺华还提供资源帮助符合条件的患者获得治疗。全面的诺华患者支持计划为患者提供个性化帮助，帮助他们了解保险范围并确定财务援助方案，并提供教育资源以开始和继续治疗。患者或提供者可以致电诺华患者支持 1-833-993-2242 或访问support.fabhalta.com了解更多信息。
适应症
FABHALTA 是一种处方药，用于降低患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 的成年人尿液中的蛋白质（蛋白尿），这些人的病情有快速进展的风险。目前尚不清楚 FABHALTA 对患有 IgAN 的儿童是否安全有效。
FABHALTA 已获批准，因为该药可减少蛋白尿。继续获批可能需要进行一项正在进行的研究，以确定 FABHALTA 是否能减缓肾功能的衰退。
重要安全信息
FABHALTA 是一种影响部分免疫系统的药物，可能会降低人体抵抗感染的能力。FABHALTA 会增加感染荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌）的几率。如果不及早发现和治疗，这些严重感染可能很快危及生命或致命。患者必须在首次服用 FABHALTA 前至少 2 周完成或更新针对肺炎链球菌和脑膜炎奈瑟菌的疫苗接种。如果患者尚未完成疫苗接种并且必须立即开始 FABHALTA 治疗，他们应尽快接种所需的疫苗。如果患者尚未接种疫苗并且必须立即开始使用 FABHALTA，他们还应按照医生的指示服用抗生素。如果患者过去接种过针对这些细菌的疫苗，他们可能需要在开始使用 FABHALTA 之前进行额外的疫苗接种。医生将决定患者是否需要额外接种疫苗。疫苗并不能预防所有由荚膜细菌引起的感染。如果患者出现以下任何严重感染的症状和体征，应立即致电医生或寻求紧急医疗护理：发烧（无论是否伴有寒颤或发冷）、发烧（伴有胸痛和咳嗽）、发烧（伴有心率加快）、头痛和发烧、意识模糊、皮肤湿冷、发烧和皮疹、发烧（伴有呼吸困难或呼吸急促）、头痛（伴有恶心或呕吐）、头痛（伴有颈部僵硬或背部僵硬）、身体疼痛（伴有流感样症状）或眼睛对光敏感。医生将向患者提供一张患者安全卡，告知其严重感染的风险。患者在治疗期间以及服用最后一剂 FABHALTA 后的 2 周内必须随身携带。服用最后一剂 FABHALTA 后，严重感染的风险可能会持续数周。患者向任何治疗他们的医生出示此卡非常重要。这将有助于医生快速诊断和治疗患者。
FABHALTA 仅通过名为 FABHALTA 风险评估和缓解策略 (REMS) 的计划提供。在患者服用 FABHALTA 之前，他们的医生必须参加 FABHALTA REMS 计划，向患者提供有关某些细菌引起严重感染的风险的咨询，向患者提供有关严重感染症状的信息，确保患者接种了针对荚膜细菌引起的严重感染的疫苗，如果他们需要立即开始使用 FABHALTA 并且没有及时接种疫苗，则要接受抗生素治疗，并向患者提供关于严重感染风险的患者安全卡。
如果患者对 FABHALTA 或 FABHALTA 中的任何成分过敏，则不应服用 FABHALTA。如果患者在开始服用 FABHALTA 时患有由荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌或 b 型流感嗜血杆菌）引起的严重感染，则不应服用 FABHALTA。
在服用 FABHALTA 之前，患者应告知医生自己的所有医疗状况，包括是否感染或发烧、是否有肝脏问题、是否怀孕或计划怀孕（尚不清楚 FABHALTA 是否会伤害未出生的婴儿），是否正在哺乳或计划哺乳（因为尚不清楚 FABHALTA 是否会进入母乳）。患者在治疗期间以及服用 FABHALTA 最后一次后 5 天内不应哺乳。
患者应告知医生他们服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。将 FABHALTA 与某些其他药物一起服用可能会影响 FABHALTA 的作用方式并可能导致副作用。患者应该了解他们服用的药物和接种的疫苗。患者应保留一份清单，以便在获得新药时向医生和药剂师出示。
FABHALTA 可能会引起严重的副作用，包括上述副作用以及血液中胆固醇和甘油三酯（脂质）水平升高。医生会在患者接受 FABHALTA 治疗期间进行血液检查，以检查其胆固醇和甘油三酯水平。如果需要，医生可能会开始让患者服用药物来降低胆固醇。
FABHALTA 在成人中最常见的副作用包括头痛；鼻塞、流鼻涕、咳嗽、打喷嚏和喉咙痛（鼻咽炎）；腹泻；胃痛（腹部）；感染（细菌和病毒）；恶心；皮疹。
Fabhalta (iptacopan) 由诺华公司研发，是我们首个获得 FDA 批准的肾脏药物。诺华公司还在研究用于治疗 IgAN 的试验药物阿曲生坦和 zigakibart。
除了 IgAN，Fabhalta 还在开发一系列其他罕见疾病，包括 C3 肾小球病 (C3G)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 和狼疮性肾炎 (LN)。目前正在进行研究以评估这些研究适应症的安全性和有效性，并支持潜在的监管申请。Fabhalta 计划于年底前向 FDA 和 EMA 提交用于治疗 C3G 的申请。
参考来源：FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; August 2024.
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